BOSTON et LONDRES, 15 juillet 2020 (GLOBE NEWSWIRE) – Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), un leader mondial de la thérapie génique, a annoncé aujourd’hui que la société avait conclu deux accords de licence mondiaux avec royalties avec GlaxoSmithKline plc (GSK) ( LSE / NYSE: GSK) pour l’utilisation de leur technologie exclusive de lignée cellulaire stable lentivirale (LV-SCLT) pour les thérapies géniques expérimentales à base de cellules souches hématopoïétiques d’Orchard pour le syndrome de Wiskott Aldrich (OTL-103 pour WAS) et la thalassémie bêta-transfusionnelle (OTL-300) pour TDT).

« L’utilisation d’une lignée cellulaire stable offre la possibilité de générer un vecteur lentiviral de titre constamment élevé et élimine le besoin d’acheter des plasmides avant la production de chaque lot de vecteur viral, offrant des processus de production plus efficaces et des délais plus courts », a déclaré Bobby Gaspar, MD, Ph.D., président-directeur général d’Orchard. «En augmentant l’efficacité du processus de fabrication de vecteurs, cette technologie peut fournir un avantage concurrentiel clé et soutient notre concentration sur les innovations de fabrication qui permettent l’évolutivité commerciale.»

Le LV-SCLT permet à tous les composants du vecteur lentiviral d’être introduits de manière permanente et stable dans une lignée cellulaire en une seule étape. La sélection et l’expansion d’une ligne de production clonale résultante en suspension ou en culture adhérente peuvent fournir des niveaux constants de production lentivirale à titre élevé comparables à ceux observés en utilisant des méthodes conventionnelles. Un aperçu de cette technologie, co-écrit par des scientifiques d’Orchard et GSK, a été présenté au congrès annuel de la Société européenne de thérapie génique et cellulaire (ESGCT) en octobre 2019 à l’aide des travaux effectués dans le cadre du programme OTL-300 pour TDT.^*. Aux termes des licences, GSK a accordé des brevets et des demandes de brevet en instance concernant son LV-SCLT^**.

Gaspar a poursuivi: «Nous pensons que le travail réalisé avec OTL-300 en utilisant une lignée cellulaire stable peut être exploité et appliqué aux futurs plans de développement dans OTL-103 pour WAS, qui seront particulièrement utiles dans un contexte commercial étant donné le grand nombre de patients diagnostiqués. et vivre avec la maladie. « 

Orchard prévoit de soumettre une demande de licence de produits biologiques (BLA) et une demande d’autorisation de mise sur le marché (MAA) pour OTL-103 pour le traitement des WAS aux États-Unis et dans l’UE, respectivement, en 2021.

Les conditions du permis ne devraient pas avoir d’incidence importante sur la situation financière d’Orchard ni sur ses besoins de trésorerie à court terme.

À propos d’OTL-103 et de WAS
OTL-103 est un ex vivo Thérapie génique autologue de cellules souches hématopoïétiques en cours de développement pour le traitement du syndrome de Wiskott Aldrich (WAS). Le WAS est un trouble immunitaire héréditaire menaçant le pronostic vital qui affecte principalement les hommes et se caractérise par des infections récurrentes et graves, l’auto-immunité, l’eczéma et des épisodes hémorragiques graves. Elle est causée par une mutation du gène qui produit la protéine WAS, ce qui entraîne une fonction anormale des globules blancs et de faibles plaquettes. Sans traitement, la survie médiane des enfants nés avec le WAS est de 14 ans. L’incidence mondiale du WAS est estimée à environ une naissance masculine sur 100 000 par an^***.

À propos d’Orchard
Orchard Therapeutics est un leader mondial de la thérapie génique qui se consacre à transformer la vie des personnes touchées par des maladies rares grâce au développement de thérapies géniques innovantes et potentiellement curatives. Notre ex vivo L’approche de thérapie génique autologue exploite le pouvoir des cellules souches sanguines génétiquement modifiées et cherche à corriger la cause sous-jacente de la maladie en une seule administration. En 2018, Orchard a acquis le portefeuille de thérapie génique des maladies rares de GSK, qui est né d’une collaboration pionnière entre GSK et l’Institut de télédonage San Raffaele Telethon pour la thérapie génique à Milan, en Italie. Orchard dispose désormais de l’un des pipelines de produits candidats de thérapie génique les plus profonds et les plus avancés de l’industrie couvrant plusieurs domaines thérapeutiques où le fardeau de la maladie pour les enfants, les familles et les soignants est immense et les options de traitement actuelles sont limitées ou inexistantes.

Orchard a son siège mondial à Londres et son siège américain à Boston. Pour plus d’informations, s’il vous plaît visitez www.orchard-tx.comet suivez-nous sur Twitter et LinkedIn.

Disponibilité d’autres informations sur Orchard
Les investisseurs et autres doivent noter qu’Orchard communique avec ses investisseurs et le public en utilisant le site Web de l’entreprise (www.orchard-tx.com), le site des relations avec les investisseurs (ir.orchard-tx.com) et sur les réseaux sociaux (Twitter et LinkedIn), y compris, mais sans s’y limiter, les présentations et les fiches d’information aux investisseurs, les documents déposés par la Securities and Exchange Commission des États-Unis, les communiqués de presse, les conférences téléphoniques publiques et les webdiffusions. Les informations que Orchard publie sur ces canaux et sites Web peuvent être considérées comme des informations importantes. Par conséquent, Orchard encourage les investisseurs, les médias et les autres personnes intéressées par Orchard à consulter régulièrement les informations publiées sur ces canaux, y compris le site Web des relations avec les investisseurs. Cette liste de canaux peut être mise à jour de temps à autre sur le site Web des relations avec les investisseurs d’Orchard et peut inclure des canaux de médias sociaux supplémentaires. Le contenu du site Web d’Orchard ou de ces canaux, ou de tout autre site Web auquel il est possible d’accéder à partir de son site Web ou de ces canaux, ne sera pas réputé incorporé par renvoi dans un document déposé en vertu de la Securities Act of 1933.

Énoncés prospectifs
Ce communiqué de presse contient certaines déclarations prospectives sur la stratégie, les plans et les perspectives futurs d’Orchard, qui sont faites conformément aux dispositions de la sphère de sécurité de la Private Securities Litigation Reform Act de 1995. Les déclarations prospectives comprennent des déclarations expresses ou implicites concernant, entre autres, d’autres choses, la stratégie et les objectifs commerciaux d’Orchard, le potentiel thérapeutique des produits candidats d’Orchard, y compris le ou les produits candidats mentionnés dans ce communiqué, les attentes d’Orchard concernant le calendrier des soumissions réglementaires pour ses produits candidats, la taille des marchés potentiels pour Orchard. produits candidats, et l’efficacité, l’efficience attendue et l’utilisation attendue de la technologie des lignées cellulaires stables. Ces déclarations ne sont ni des promesses ni des garanties et sont soumises à une variété de risques et d’incertitudes, dont beaucoup échappent au contrôle d’Orchard, ce qui pourrait faire en sorte que les résultats réels diffèrent sensiblement de ceux envisagés dans ces déclarations prospectives. En particulier, ces risques et incertitudes comprennent, sans s’y limiter: la gravité de l’impact de la pandémie de COVID-19 sur les activités d’Orchard, y compris sur le développement clinique et les programmes commerciaux; le risque qu’un ou plusieurs des produits candidats d’Orchard, y compris le ou les produits candidats mentionnés dans cette version, ne soient pas approuvés, développés ou commercialisés avec succès; le risque d’arrêt ou de retard de l’un des essais cliniques en cours ou prévus d’Orchard; le risque qu’Orchard ne réussisse pas à recruter ou à inscrire un nombre suffisant de patients pour ses essais cliniques; le risque que les résultats antérieurs, tels que les signaux de sécurité, d’activité ou de durabilité de l’effet, observés lors d’études précliniques ou d’essais cliniques ne soient pas reproduits ou ne se poursuivent pas dans les études ou essais en cours ou futurs impliquant les produits candidats d’Orchard; le retard de l’une des présentations réglementaires d’Orchard; l’échec de l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché par les autorités réglementaires applicables pour l’un des produits candidats d’Orchard ou la réception d’approbations de commercialisation restreintes; le risque de retard dans la capacité d’Orchard à commercialiser ses produits candidats, s’il est approuvé; le risque que les opportunités de marché pour ses produits candidats soient inférieures aux estimations; et le risque qu’une technologie de lignée cellulaire stable soit moins efficace que prévu ou ne donne pas les rendements de fabrication attendus. Compte tenu de ces incertitudes, il est conseillé au lecteur de ne pas se fier indûment à ces déclarations prospectives.

Les autres risques et incertitudes auxquels Orchard est confronté comprennent ceux identifiés sous la rubrique «Facteurs de risque» dans le rapport trimestriel d’Orchard sur formulaire 10-Q pour le trimestre clos le 31 mars 2020, déposé auprès de la Securities and Exchange Commission (SEC) des États-Unis le 7 mai. , 2020, ainsi que les dépôts et rapports ultérieurs déposés auprès de la SEC. Les déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse reflètent les vues d’Orchard à la date des présentes, et Orchard n’assume et décline spécifiquement toute obligation de mettre à jour ou de réviser publiquement les déclarations prospectives, que ce soit à la suite de nouvelles informations, d’événements futurs ou autrement, sauf si la loi l’exige.

Contacts

Les investisseurs
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Renee.Leck@orchard-tx.com

Médias
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Gestionnaire, Communications d’entreprise
+1 978-339-3378
media@orchard-tx.com

* Zeguer JL, Acors S, Rana B et al. Une plate-forme de clonage BAC pour le développement de lignées cellulaires productrices stables pour la fabrication de vecteurs lentiviraux à l’échelle commerciale. Hum Gene Ther 2019; 30:11, P056

** PCT / EP2016 / 078336 et PCT / EP2016 / 078334

*** Source: Malik MA, Syndrome de Masab M. Wiskott-Aldrich. [Updated 2019 Jun 22]. Dans: StatPearls [Internet]. Treasure Island (FL): StatPearls Publishing; 2019 Jan-. Disponible depuis: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK539838/