OAKDALE, Minn., 24 juillet 2020 / PRNewswire / – BlueAllele, une société de biotechnologie axée sur l’amélioration de la qualité et de la précision des systèmes d’édition de gènes pour les patients atteints de maladies génétiques, a annoncé le lancement de PALIDON ™, une technologie de modèle de réparation innovante et exclusive.
De nombreuses maladies génétiques rares sont causées par des mutations au sein d’un même gène. Cependant, l’emplacement de la mutation varie souvent selon les individus atteints de la même maladie. Les approches conventionnelles d’édition de gènes sont principalement limitées à la correction de petites régions ou même d’emplacements uniques. De plus, les modèles de réparation n’ont pas réussi à atteindre une efficacité d’intégration suffisante in vivo nécessaires pour maintenir les seuils thérapeutiques et une efficacité durable. Les modèles de réparation PALIDON de BlueAllele ont été conçus pour surmonter spécifiquement ces deux défis.
Les modèles «bidirectionnels» de PALIDON utilisent une structure complémentaire inverse qui est conçue pour tirer parti du taux élevé de réparation de jointure d’extrémité non homologue (NHEJ) observée dans les cellules tout en préservant la capacité à obtenir une correction précise de l’ARNm et des protéines endommagés. Les modèles PALIDON sont conçus pour être compatibles avec les outils d’édition de gènes existants (par exemple, CRISPR, nucléases à doigt de zinc) et les systèmes de délivrance, ce qui les rend particulièrement adaptés pour cibler une variété de maladies génétiques.
BlueAllele fait progresser plusieurs programmes de recherche avec sa conception de modèle propriétaire PALIDON comme pierre angulaire de son approche pour in vivo correction génétique.
« PALIDON est une technologie de rupture qui améliorera l’efficacité globale et l’utilité des approches de traitement pour les patients atteints de maladies génétiques », a déclaré Joseph B. Saluri, PDG de BlueAllele. « Sa compatibilité avec les outils d’édition de gènes et les systèmes de livraison existants facilitera les efforts de collaboration et accélérera le développement. »
Dr. Nicolas Baltes, directeur scientifique de BlueAllele, a ajouté: « L’efficacité de l’édition est l’un des plus grands défis pour in vivo thérapies. PALIDON est conçu pour résoudre ce problème en permettant la correction des séquences d’ARNm et de protéines défectueuses, que la voie NHEJ choisisse d’intégrer PALIDON dans le sens direct ou inverse. En outre, la conception unique offre une couverture pour plusieurs emplacements de mutation, s’adressant ainsi à une population de patients plus large que les autres approches. «
BlueAllele est une société de biotechnologie engagée à faire progresser la qualité et la précision des systèmes d’édition de gènes pour les patients atteints de maladies génétiques. BlueAllele développe des thérapies innovantes et efficaces pour les patients atteints de maladies génétiques causées par des mutations de perte de fonction ou de gain de fonction. Apprendre encore plus: www.blueallele.com.
