Healx, une start-up britannique qui utilise l’IA pour découvrir de nouveaux médicaments contre les maladies rares, a levé 47 millions de dollars dans le cadre d’un tour de table de série C codirigé par le L’Atomico et basé dans la Silicon Valley R42.

La société a également déclaré qu’elle avait reçu l’autorisation réglementaire de commencer les essais cliniques de phase 2 d’un nouveau médicament aux États-Unis plus tard cette année.

Healx se présente comme un « pipeline de découverte de médicaments » qui identifie les liens cachés entre les composés chimiques existants (par exemple, les médicaments et les produits pharmaceutiques à différents stades du cycle de développement) et les maladies rares. Pour ce faire, elle rassemble une myriade de sources de données publiques et exclusives, telles que la littérature biomédicale, les ensembles de données sur les maladies et les produits biochimiques, les essais cliniques et les brevets, afin de créer un « graphe de connaissances biomédicales » sur les maladies rares.

« Notre plateforme d’IA et nos équipes d’experts nous permettent d’identifier et de découvrir de nouvelles maladies biologiques et de les associer à de petites molécules appropriées », a déclaré le cofondateur et PDG de Healx Tim Guilliams a déclaré à TechCrunch. « Notre équipe de biologie numérique se concentre sur la compréhension des signatures de maladies biologiques complexes, tandis que notre équipe de chimie numérique utilise l’IA pour faire correspondre ces signatures avec des produits chimiques, de petites molécules et des médicaments, en utilisant des techniques de calcul telles que les écrans virtuels et la chimie générative pour ce faire. »

En règle générale, les entreprises pharmaceutiques adoptent ce qui est Souvent référé comme une approche « une maladie, une cible, un médicament » pour la découverte de médicaments. Cela signifie qu’ils commencent par se concentrer sur une seule cible moléculaire responsable d’une maladie, puis qu’ils se mettent à concevoir un médicament pour cibler cette molécule. Le problème, cependant, est qu’il s’agit d’un prend énormément de temps et présente des taux d’échec élevés, c’est là que Healx promet d’aider en analysant en tandem des millions de points de données sur les médicaments et les maladies pour trouver des connexions jusqu’alors non détectées qui pourraient présenter de nouveaux traitements utilisant des composés connus.

Fondée à Cambridge en 2014, Healx est l’idée originale de Guilliams et du président de l’entreprise, David Brown. Guilliams est titulaire d’un doctorat en biophysique et en neurosciences de l’Université de Cambridge, tandis que Brown était auparavant responsable mondial de la découverte de médicaments à l’Université de Cambridge. Roche, bien qu’il soit peut-être mieux connu sous le nom de co-inventeur du célèbre médicament contre la dysfonction érectile, le Viagra.

Conception de médicaments

Avec les 47 millions de dollars, Healx se prépare à lancer un essai clinique de phase 2 pour un nouveau traitement qu’elle a développé pour la neurofibromatose de type 1 (NF1), une maladie génétique qui provoque la croissance tumorale sur les nerfs humains. Bien qu’il s’agisse d’une maladie rare, la NF1 est considéré comme l’une des maladies génétiques les plus courantes, touchant jusqu’à 1 personne sur 3 000. Bien que les tumeurs soient généralement bénignes, elles peuvent provoquer d’autres symptômes liés à la peau, aux yeux et au système nerveux, et elles peuvent également devenir cancéreuses.

Healx avait déjà obtenu un nouveau médicament expérimental (IND) de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en 2021 pour le syndrome de l’X fragile, et la société en est également aux premiers stades de la découverte de l’IA ou préclinique pour un certain nombre d’autres affections couvrant l’oncologie (cancer), les reins (rein) et la neurologie (système nerveux).

Les essais de phase 2 du principal candidat NF1 de Healx, baptisé HLX-1502 (un comprimé pris par voie orale), devraient commencer d’ici la fin de 2024 et se concentreront sur les jeunes adultes atteints de NF1 et inopérables Neurofibrome plexiforme, un type spécifique de tumeur associé à la NF1.

La société est arrivée à HLX-1502 en utilisant un médicament existant développé pour quelque chose de complètement différent qui n’avait jamais été lancé aux États-Unis. La société dit qu’elle est en train de reformuler ce médicament, et parce qu’elle disposait déjà de données de Sécurité existantes en raison de tests antérieurs sur des patients en bonne santé, cela donne à la société un plus grand degré de confiance qu’il aura moins d’effets secondaires.

C’est important, étant donné que Healx se concentre sur une maladie qui implique souvent des tumeurs bénignes chez des patients par ailleurs en bonne santé.

« Il y a beaucoup de traitements contre le cancer, où, en gros, ils tuent tout – les cellules saines, les cellules malsaines – et il y a beaucoup d’effets secondaires », a déclaré Guilliams. « Donc, pour la communauté des patients et le familles, pour ceux qui ont la forme bénigne, il peut vivre 40 à 50 ans. Cela n’a pas de sens de les mettre sous médicaments contre le cancer chronique pendant des décennies avec des effets secondaires très forts.

La technologie de Healx examine toutes sortes de médicaments existants en cours de développement, ainsi que ceux qui ont été mis de côté pour diverses raisons, mais qui disposent de suffisamment de données pour les rendre utiles à d’autres.

« Il y a des centaines de milliers de composés et de petites molécules », a déclaré Guilliams. « Mais une fois que vous commencez à voir des modèles entre différents types de données et de prédictions, vous pouvez essayer de sélectionner le médicament qui, selon vous, est le moins risqué. L’IA nous aide à trouver le meilleur médicament possible pour la biologie d’une maladie particulière. Donc, ici, nous voulions quelque chose qui allait spécifiquement au nerf, où nous pensions qu’il y aurait moins d’effets secondaires.

Tout cela conduit à une question évidente : si Healx a développé son principal candidat NF1 en s’appuyant sur des travaux précédemment réalisés par d’autres, est-ce qu’il possède réellement ce candidat ? Selon Guilliams, Healx a déposé et détient les brevets pour HLX-1502 spécifiquement pour le traitement de la NF1 et d' »autres maladies liées aux nerfs », et la FDA l’a également accordé Exclusivité du nouveau produit pharmaceutique sur le marché américain. Cette distinction est généralement accordée aux nouvelles entités chimiques (NCE), qui sont définies comme des médicaments « innovants » ou pour lesquels il y a eu « des changements significatifs dans des produits pharmaceutiques déjà approuvés, tels qu’une nouvelle utilisation ».

« Une analyse commerciale et intellectuelle complète est toujours effectuée lors de la sélection de notre principal candidat-médicament emmené à la clinique », a déclaré M. Guilliams.

Cependant, Healx n’a pas révélé les origines réelles du composé original ni les données de sécurité.

Il y a de l’argent dans la drogue

Avant ce tour de table, Healx avait levé environ 68 millions de dollars, dont la majeure partie provenait d’un tour de table de série B de 56 millions de dollars en 2019. La société a également annoncé récemment un investissement de l’une des sociétés ses partenaires de long termele Fondation des tumeurs pédiatriques (CTF). Le CTF fournira des « paiements basés sur des étapes » à Healx alors qu’elle travaille à la réalisation et au cours de ses essais cliniques.

Il convient de noter que bien que le CTF soit un organisme à but non lucratif, cet arrangement financier n’est pas une subvention, bien que Healx n’ait pas révélé les conditions de l’investissement.

Ce qui est particulièrement remarquable, c’est que le tour de table de série C de Healx est inférieur de 9 millions de dollars à son tour de table de série B il y a cinq ans, ce qui, bien qu’il ne soit pas tout à fait inconnu, est un peu inhabituel dans le domaine du financement des startups. En effet, lorsqu’on lui a demandé quelle était la partie la plus capitalistique de l’activité de Healx, M. Guilliams a répondu qu’elle menait des essais cliniques – une phase dans laquelle la société n’entre que maintenant avec son candidat NF1.

Une source proche du dossier a déclaré à fr.techtribune.netque Healx avait initialement tenté de lever beaucoup plus que ce qu’elle avait espéré pour son tour de table de série C, et que la société avait également réduit ses effectifs d’environ 45 % l’année dernière via une série de licenciements volontaires et obligatoires – environ 70 employés.

Healx l’a confirmé à TechCrunch, Guilliams soulignant que le ralentissement économique et les facteurs macroéconomiques n’étaient pas favorables à la fraternité des startups ces dernières années.

« Il est important de noter que lorsque les marchés se sont effondrés, nous étions en effet en train de lever un tour de table plus important », a déclaré Guilliams. « Nous avons retiré cette offre de la table à ce moment-là, et nous nous sommes ensuite adaptés efficacement aux nouvelles conditions du marché en rationalisant les opérations, en nous recentrant sur nos forces fondamentales et en devenant plus rentables et allégés. Cela nous a permis de maintenir notre élan et de continuer à faire des progrès significatifs, ce que nous sommes fiers d’annoncer maintenant. Nos progrès en matière d’IA générative ont encore amélioré l’efficacité de notre capital, ce qui nous a permis d’en faire plus avec moins de ressources. Nous avons ensuite ouvert le nouveau cycle de financement avec une meilleure perspective de ce qui était nécessaire pour atteindre nos objectifs.

Ainsi, Guilliams présente la dernière incarnation de sa levée de fonds de série C comme étant sursouscrite, notant qu’elle a maintenant levé plus que ce qu’elle avait prévu.

« Compte tenu des conditions de marché difficiles pour le financement des technologies profondes et des biotechnologies au cours des deux dernières années, notre capacité à sécuriser cet investissement souligne la confiance que nos investisseurs ont dans notre approche et notre technologie », a-t-il ajouté.

La levée de fonds de Healx s’inscrit dans le cadre d’une série d’investissements dans des plateformes de découverte de médicaments basées sur l’IA. Il s’agit notamment de Formation Bio, soutenue par Sam Altman, qui a récemment levé 372 millions de dollars, ainsi que d’une nouvelle startup appelée Xaira qui a été lancée avec un financement de 1 milliard de dollars, soit nettement plus que ce que Healx a levé au total.

GuM. Illiams a souligné qu’une grande partie du travail de fondation nécessaire pour mettre son premier médicament sur le marché a déjà été effectuée, de sorte qu’il ne nécessite pas nécessairement autant de capital cette fois-ci. Il a également noté que la valorisation de son entreprise avait augmenté depuis son dernier tour de financement, mais a refusé de divulguer des détails.

« Ce qui est important, c’est la qualité de vos programmes, c’est-à-dire choisir ceux qui ont le plus de potentiel », a déclaré M. Guilliams. « La taille du marché de NF1 est de 16 milliards de dollars [according to Healx’s own internal commercial analysis], et si [its candidate] fonctionne sur NF1, il est probable qu’il fonctionne sur d’autres maladies liées aux nerfs – nous les testons déjà précliniquement. Dans le domaine des maladies rares, les essais cliniques sont plus petits, nous n’avons donc pas besoin d’une tonne d’argent, ce qui, sur les marchés actuels, est une bonne chose.

Guilliams a également confirmé que l’entreprise avait réduit les licenciements dans les rôles du personnel, mais a refusé d’entrer dans les détails sur les chiffres ou les circonstances au-delà du fait qu’elle incluait « des mesures à la fois volontaires et obligatoires ».

« Malgré le défi de laisser partir des personnes exceptionnelles, ce processus a finalement fait de nous une équipe plus forte et plus concentrée », a-t-il déclaré. « Cette restructuration s’inscrivait dans le cadre de notre stratégie visant à rationaliser les opérations et à mettre davantage l’accent sur les principaux domaines thérapeutiques et les avancées technologiques. »

Entrée sur le marché

Aujourd’hui, Healx compte environ 55 employés, dont environ la moitié « codent », que ce soit dans le domaine de l’apprentissage automatique ou de la biologie computationnelle. L’autre moitié est constituée de l’équipe clinique et pharmacologique, qui « travaille main dans la main avec les techniciens », a déclaré Guilliams.

Bien que la majeure partie de son équipe soit basée à Cambridge (Royaume-Uni), l’entreprise cherche maintenant à se développer sur le terrain aux États-Unis, où ses essais cliniques devraient commencer d’ici décembre. Après cela, il faudra probablement encore plusieurs années avant que quoi que ce soit ne soit sur le marché en raison des exigences réglementaires strictes pour les nouveaux médicaments.

« De manière conservatrice, je dirais que nous nous attendrions à des résultats cliniques au premier semestre de 2026, puis en fonction de ces résultats et des interactions avec les régulateurs, nous devrons peut-être faire un deuxième essai clinique – puis potentiellement enregistrer le médicament », a déclaré Guilliams.

Outre les bailleurs de fonds principaux Atomico et R42, le tour de table de série C de Healx a vu la participation d’Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h et VU Venture Partners.