Un nouvel outil d’évaluation basé sur des capteurs pour smartphone est capable de capturer les changements quotidiens dans la fonction motrice chez les personnes atteintes de atrophie musculaire spinale (SMA), selon une étude de validation de principe.
Les tâches numériques sont engageantes et faciles à réaliser pour la plupart des patients SMA, et les résultats sont fiables, correspondant à ceux des tests cliniques établis, selon les données.
En tant que telle, l’étude « soutient la faisabilité, la fiabilité et la validité de l’utilisation d’évaluations numériques basées sur un smartphone pour mesurer la fonction chez les personnes ». vivre avec la SMA», ont écrit les chercheurs.
L’étude, « Mesures numériques de la fonction respiratoire et des membres supérieurs dans l’amyotrophie spinale : conception, faisabilité, fiabilité et validité préliminaire d’une suite d’évaluation basée sur des capteurs pour smartphone», a été publié dans la revue Troubles neuromusculaires.
Les tests cliniques surveillent les changements de la fonction motrice tous les 3 à 6 mois
La SMA est une maladie évolutive, ce qui signifie que sa faiblesse musculaire caractéristique et son émaciation s’aggravent avec le temps. En clinique, les changements de la fonction motrice sont surveillés à l’aide de diverses évaluations, y compris la mesure de la fonction motrice en 32 éléments (MFM-32).
Étant donné que les visites à la clinique ont lieu tous les 3 à 6 mois, les changements dans la gravité de la maladie entre les visites peuvent ne pas être entièrement pris en compte.
Les smartphones offrent un moyen de surveiller quotidiennement la gravité et la progression de la maladie à domicile. Les capteurs intégrés aux appareils numériques peuvent collecter activement et passivement une gamme de données sur des mesures de résultats spécifiques. Pourtant, aucun outil de surveillance numérique existant n’a été évalué chez les patients SMA.
Les scientifiques de Roche en Suisse ont maintenant conçu un outil basé sur un capteur pour smartphone pour surveiller les symptômes de la SMA et la gravité globale de la maladie. La suite comprend neuf tâches courtes sur le thème du « monstre amical » destinées aux personnes atteintes de SMA, âgées de 6 à 60 ans, afin d’évaluer certains aspects de la fonction des membres supérieurs et des poumons.
Les tâches comprenaient encourager le monstre, allumer le téléphone, marcher sur la corde, collecter les pièces, presser la tomate, parcourir les sentiers, appuyer sur le monstre, sonner la cloche et porter l’œuf. Chaque tâche a été comparée à des éléments spécifiques des évaluations SMA standard, telles que le MFM-32, le module révisé des membres supérieurs (RULM) et la capacité vitale forcée (FVC), une mesure de la fonction pulmonaire.
L’évaluation des biomarqueurs numériques présentée ici est la preuve du concept selon lequel les fonctions motrices et respiratoires dans la SMA peuvent être mesurées à distance et de manière fiable à l’aide de smartphones.
L’étude a recruté des patients atteints de SMA dans le cadre de l’essai JEWELFISH de phase 2
Pour tester la validité clinique de l’outil smartphone, les chercheurs ont recruté un groupe de patients SMA ayant participé à la phase 2 Essai JEWELFISH (NCT03032172). Cette étude évalue les résultats de Roche Évrysdi (risdiplam) chez 174 patients atteints de SMA ayant reçu auparavant d’autres traitements.
Les données sur smartphone des six premières semaines de l’essai ont été fournies par 116 participants JEWELFISH, âgés en moyenne de 17,3 ans, dont 69 % ont reçu un diagnostic de SMA type 2. Huit des neuf tâches ont montré une fiabilité test-retest bonne ou excellente.
Les participants ont accompli les tâches en moyenne 6,3 jours par semaine, avec un temps d’engagement quotidien moyen d’environ trois minutes. Étant donné que trop peu de participants étaient capables d’effectuer la tâche Carry the Egg pendant le temps minimal requis pour obtenir des données utiles, cette tâche a été exclue de l’analyse.
Dans sept des huit tâches restantes, la caractéristique sélectionnée était associée de manière significative à sa mesure connexe de la fonction motrice en clinique. Les tâches qui ont démontré la plus forte corrélation avec les éléments du MFM-32 étaient Turn the Phone, qui mesure la vitesse maximale de rotation du téléphone ; Collectez les pièces, en attendant, il est temps de collecter une pièce ; et Squeeze the Tomato, le nombre de pincements réussis.
De même, sept des huit tâches mesurées par les capteurs du smartphone ont démontré une association significative avec la gravité totale de la maladie, telle qu’évaluée avec les scores totaux MFM-32. Les scores totaux du MFM-32 étaient significativement liés à Tap the Monster, le temps de réaction pour toucher le monstre ; Sonnez la cloche, pression maximale ; Récupérez les pièces ; et allumez le téléphone. Sept tâches étaient également associées aux scores totaux RULM.
Des relations plus faibles mais statistiquement significatives ont été observées entre la durée totale de la voix avec la tâche Cheer the Monster et les scores totaux FVC et MFM-32. La tâche Walk the Rope, ou l’ampleur relative du virage, n’était pas associée aux évaluations cliniques.
En utilisant le score total du module SMAIS-ULM (Spinal Muscular Atrophy Independence Scale-Upper Limb Module), une évaluation de l’indépendance rapportée par le patient, six des huit tâches ont atteint une association significative.
L’association la plus forte avec les scores totaux du SMAIS-ULM comprenait Presser la tomate et Collecter les pièces. Les relations significatives mais plus faibles avec les scores SMAIS-ULM étaient Walk the Trails, la vitesse et la précision du traçage d’une forme ; Tournez le téléphone ; Sonne la cloche; et appuyez sur le monstre. Les tâches Cheer the Monster et Walk the Rope n’étaient pas associées aux scores d’indépendance rapportés par les patients.
« L’évaluation des biomarqueurs numériques présentée ici est la preuve du concept selon lequel les fonctions motrices et respiratoires dans la SMA peuvent être mesurées à distance et de manière fiable à l’aide de smartphones », ont écrit les chercheurs.
«Une analyse plus approfondie des données longitudinales [over time] les données de l’étude JEWELFISH et les données sur l’utilisation de notre suite d’évaluation provenant d’autres études indépendantes seront importantes pour démontrer que les caractéristiques sont suffisamment sensibles à l’évolution de la gravité au cours de la maladie », a noté l’équipe.
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